Medicamento de alto costo para terapia de niño con enfermedad rara, no tiene evidencia científica de su eficacia, por lo que denegar su cobertura no es ilegal.
En la actualidad, cuatro personas han desistido a la fecha de recibir tal medicamento, ya sea por sus funestos efectos secundarios o, bien, porque no advirtieron durante su uso mejora alguna en ningún ámbito vinculado a sus estados de salud.